如今，在三清，他們找到了相同的信念，為了同一個理想而聚集在一起。

豈能不為之靈魂顫慄，心神動盪。

每個人激動得面色潮紅一片，大聲的喝彩伴隨著掌聲響起，其中夾雜著一些口哨聲。

簡直就是把嚴肅的工作場所，當成了追星的娛樂室。

唐缺猛地拍了下手，現場頓時肅靜下來。

“好了，不是讓你們去做慈善，所以不用這麼激動，研究出的藥物不能賣錢，老闆肯定要砍死我。”

“呵呵呵。”大家發出一陣善意的笑聲。

“三種上市藥物，渤健的藥物已經進入醫保，價格也降下來了，我們沒必要狙擊。”

“而且這款藥物也有其侷限性，首先它並不能治本，主要是透過信使RNA（mRNA）上調神經元生存蛋白（SMN蛋白）的表達水平。患者需要終身服藥，而且給藥方式非常不人道。”

“由於該藥物使用的反義寡核苷酸不易透過血腦屏障，因此僅能鞘內給藥。病人每次都要進行腰椎穿刺注射給藥，每次注射能夠維持三個月，我覺得我們應該在給藥方式上更有追求一點，更替病人著想一點。”

“所以還是看看其他兩款天價藥的治療方法和分子作用機制吧。”

“畢竟能賣這麼貴，又死撐著不肯降價，必然有其過人之處。”

“而我，最喜歡征服這樣的對手，挑戰最高的難度。”

“接下來分析一下諾華這款1400萬人民幣的天價藥和羅氏的口服天價藥。”

“眾所周知，脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。其發病根源在於一種被稱為運動神經元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。”

“人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因，分別是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因佔主導作用，SMN2基因僅產生約10％的少量SMN蛋白。”

“一旦SMN1基因功能失常，可導致患者無法生成足夠的SMN，進而影響患者的運動，呼吸，吞嚥以及脾臟，心臟，胰腺等多器官，甚至威脅患者生命。”

“根據SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分為幾個型別。其中，最嚴重的I型SMA患者通常由於迅速的神經元死亡和肌肉損傷，大部分在24個月時就會去世或者需要永久性呼吸支援。”

“根據致病機理，SMA的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對SMN1基因，直接透過載體將能夠編碼正常SMN1的基因匯入，也就是諾華的Z藥所採用的基因療法。”

“第二種就是針對SMN2基因，透過促進患者體內SMN2的正常表達來實現SMN蛋白的製造。這就是羅氏的口服液E藥。”

“理論上講，SMN1基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮症最合理，最有效的方法之一，其優勢在於僅透過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。”

“諾華的Z就是這樣的一種藥物，它將複製的SMN1基因傳遞到肌肉細胞，使得能夠產生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因沒有被移除，可能會繼續轉錄，產生未知的下游效應。”

“這種治療方法就是像打疫苗一樣，透過一種安全性較高的病毒載體將正確的SMN1基因匯入宿主體內，從而感染運動神經元細胞，使新生細胞能夠產生SMN蛋白。只需要一針，患者體內就能源源不斷地產生SMN蛋白，從某種意義上治癒此病。”

“當然第二種方法也很不錯，透過小分子結合劑調節SMN2基因mRNA的剪下，能夠表達正常SMN蛋白的mRNA水平，從而緩解SMA患者的症狀。”

“它要按照患者體重給出劑量，而且需要一直不停服用藥物，這對製藥公司來說算是一種最理想的藥物了，患者就像一顆搖錢樹，源源不斷地提供金錢。按道理說，這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受，否則的話有什麼意義呢。”

“畢竟它不像諾華的Z藥那樣一了百了，永絕後患，起碼人家打了一針就治好了病，貴一點也有自己的道理。”

“它這麼一款終身服藥的藥物，誰給它勇氣賣這麼貴？難道不明白細水長流的道理，就這麼要竭澤而漁嗎？”

“這種囂張的氣焰我最看不慣，接下來，我們就要雙管齊下，從這兩種方案入手，搞出自己的獨門藥物來。”

唐缺將這些內容娓娓道來，解釋得一清二楚，通俗易懂。

每個人都明白了自己的目標和努力方向。