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第一百八十二章 個體化基因治療的曙光

他還發動人脈進行廣泛宣傳,並聯合漸凍症慈善基金一起進行募捐。

漸凍症的眾籌資金以肉眼可見的數字每天飛速增長。

短短一週時間,數額就達到了數千萬,這其中,數萬漸凍症患者無疑出力巨大,他們有力出力,有錢出錢,幾乎每個人都捐了數百元,才湊出了一個極為可觀的數目。

這筆錢,對三清來說,已經可以覆蓋一部分研發成本了。

於是,沒過多久,眾籌活動圓滿結束,總共募集到近六千萬的資金,而三清也宣佈,將成立專門的漸凍症研發小組,爭取早日研發出基因藥物。

這不是科研專案的第一次眾籌,但卻是基因藥物的第一次眾籌。

眾籌的成功無疑刺激到了其他罕見病患者,他們也開始有樣學樣,紛紛在龍圖上面發起了眾籌。

眾籌成功的話,這筆資金會成為三清的研發贊助費,如果失敗的話,資金會原路退回使用者賬號。

所以患者們也非常放心,他們只想早點促成三清對自身疾病的基因藥研發。

畢竟,誰不想像SMA和Menkes患者一樣,幾針下去,徹底解除痛苦呢。

只不過,並不是所有的眾籌都能立即成功的,三清選擇下一個研發目標,無疑有自己的標準,暫時不符合的,只能是先慢慢等待著。

隨著眾籌和投票等活動的推進,罕見病患者的甄別和尋找這一問題,正在逐步得到解決。

相比常見病和慢病的疾病管理,罕見病患者對服務具有更大的黏性,有的患者也會自發搭建平臺,互幫互助,互通訊息,科普藥品,並分享好的醫生給病友認識。

龍圖做為國內首家完全服務於患者的平臺,不但提高了病人對疾病的認知,讓病人能夠早作診斷,早日治療,還讓病人們團結起來,發出自己的聲音,對藥企的藥物研發有了一定的影響。

從沒有這麼一刻,病人們發現,自己團結起來所展現出來的力量,竟然這麼強大。

而傳說中的個體化基因治療,竟然離自己如此之近。

就在三清闖入罕見病領域,開疆闢土,斬獲頗豐的時候。

全球藥企也在盯著這一片未開墾的處女地,提前佈局,加速跑馬圈地。

要知道,罕見病的用藥越是艱難,對醫藥企業而言,這個賽道上蘊藏著的機會也就越多。

從市場規模的角度看,與已經廝殺成一片紅海的腫瘤領域相比,罕見病是個巨大的藍海,市場潛力驚人。

各大跨國藥企都在前赴後繼研發孤兒藥,比如諾華,羅氏,拜耳,輝瑞,武田等。

與其他疾病相比,孤兒藥研發相對高投入,低風險,產出也較高,這一點在海外市場已經被反覆驗證過。

不少罕見病的患病人數,比一些關注度很高的腫瘤瘤種,如白血病,黑色素瘤之類的更高。而且罕見病大多為慢性病,患者多數需要終身服藥,平均用藥週期遠超腫瘤藥品。

行業報告顯示,國內罕見病賽道正在騰飛前夜,預估市場規模5-10年內會突破100億美元,而這也僅僅佔全球罕見病市場的3%-5%,或者僅相當於鷹國孤兒藥市場2020年規模的10%。

上個月,輝瑞公佈了全新的華夏區組織架構調整,罕見病被納入為六大獨立事業部之一。

據悉,輝瑞在罕見病業務方面,已在國內上市多款罕見病藥物,主要涵蓋血友病,多發性神經疾病,轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病三個領域。

近段時間以來,阿斯利康也頻繁在罕見病業務領域出手,不僅去年9月對外宣佈正式成立華夏罕見病業務部,而且在7月完成了一筆高達390億美元的對罕見病巨頭Alexion的併購案件。

而羅氏製藥,在去年8月花費30億美元與Shape Therapeutics達成多靶點戰略合作和許可協議,共同開發針對帕金森病和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。

其實早在2年前,羅氏製藥就以43億美元收購了基因治療先驅Spark Therapeutics,這家公司管線非常豐富,涵蓋了遺傳性眼病,血友病,溶酶體貯積症,以及神經退行性疾病。

3年前,武田製藥更是花費巨資650億美元收購了罕見病巨頭夏爾製藥。

據不完全統計,近5年來,罕見病領域的收購,併購案金額累計超過千億美金。

各大醫藥巨頭,正在對罕見病領域摩拳擦掌,準備大展拳腳,殺個你死我活。

而如今,這個生機勃勃,潛力無限的領域裡又衝進了一頭巨獸。

一出場,就以無可匹敵之勢殺出了一條血路,站在巔峰之上睥睨天下。