總之,他想得到的,想不到的功能,這裡面都有。
唐缺忍不住嘖嘖驚歎起來。
“牛逼!”
“這樣看來,既然進度極大地提前,那就可以繼續下一步了。”
“複製的藥物沒有必要進行臨床,只要動物實驗能夠顯示效果就行。”
“重要的還是研發我們自己的藥物,那麼首先就是病毒載體的選擇問題。”
基因表達載體的構建是基因工程中最為核心的部分,在病毒載體選擇上,目前較為常見的有腺病毒載體,慢病毒載體,逆轉錄病毒載體三種選擇,各有優劣。
慢病毒載體能夠整合進入宿主基因組,而且可有效地感染神經元細胞,肝細胞,心肌細胞,腫瘤細胞,內皮細胞,幹細胞等多種型別的細胞,從而達到良好的的基因治療效果。
患者如果使用慢病毒載體的基因治療藥物,就能徹底修改致病的基因突變,從而完全治癒疾病,變成正常人。
但由於病毒基整合了宿主基因,同時也引發對於其在致癌性和基因組安全等方面的憂慮。
腺相關病毒AAV的優缺點也是比較明確,例如其基因組結構較簡單,幾乎沒有致病性,進行改造的門檻和用於治療的顧慮都易於克服,而且一般認為它不會整合入基因組。
這些優點使其首先成為獲批的基因治療藥品,但其總體載量有限,導致引入的功能元件較少,而且長期來看,也有一絲致癌風險。
逆轉錄病毒同樣整合在宿主基因組,但它只能感染分裂期細胞,而且容量有限,使用範圍比較狹窄。
因此,最終的選擇將在慢病毒和腺病毒之間決出。
“慢病毒還是腺病毒?慢病毒還是腺病毒?”
“一個安全表達,但不能徹底變成正常人,一個長期有效,也能將正常基因遺傳下去。”
“真的很難做出選擇啊!”
這兩個念頭在唐缺腦中不斷反覆迴響,他需要做出決定,選擇既定的病毒載體,才能繼續下面的研發。
“是要一勞永逸還是隻圖眼下?”
“要不要瘋一下,選擇最永久的解決方案?”
“畢竟,讓患者回歸正常,才是基因治療的初衷啊。遺傳性疾病,重點在於遺傳,如果選擇短期路線,並不能徹底改變患者的人生,如果生育,生下來的孩子自然有極大機率重蹈覆轍。”
“決定了,反正研發速度這麼快,多出了不少的時間,就先研究慢病毒載體吧。”
“我們設計載體的時候,要好好設計基因組,在其中加入絕緣子序列和調控序列進行最佳化,同時也要改良包裝的質粒,以增加安全性。”
“先在AICell中進行深度模擬,要充分了解到所有的資料,再進行樣品製造,用在動物身上做實驗,一定要保證安全性為先。”
“不過,如果實在有致癌風險,起碼癌症還是能夠治療的,價格也不算太貴,比起1400萬的SMA治療費用,倒不是那麼讓人絕望。”
“如果這條路線不太順利,那就跟著諾華後面繼續腺病毒載體的研究,只要採用不同的血清型別就行,我記得諾華是AVV9型,我們完全可以用AVV8或者其他。”
他做好決定以後,就埋頭在桌前工作起來。
要把任務一個個列出來,分給團隊去做。
然後根據不同的進展進行調整。
還好,現在大部分前期工作都可以在軟體上完成了,這將大大降低工作量。
到時候只要做細胞實驗進行驗證就行了。